罕见病新药上市创出新速度

2018年09月20日 08:26 来源:中国新闻网

  昨天,在首都医科大学附属新金沙平台网址天坛医院神经内科,张星虎教授为新金沙平台网址一名多发性硬化女患者开出了一张特别的处方——华北地区第一盒口服剂型疾病修正治疗药物奥巴捷®(特立氟胺片)。相比以往长达数年的审批流程,该药从在华获批到供药,仅用了58天,创下了国内罕见病创新药物从获批到上市的“最快速度”。

  张星虎教授介绍,多发性硬化是一种终身、慢性、进展性的疾病,该病会攻击患者的脑和脊髓,导致患者出现肢体麻木、行走困难,视力下降等症状,多次复发后可导致自理能力丧失、失明甚至有失去生命的风险。多发性硬化高发于20岁至40岁中青年群体,女性患者大约是男性患者的1.5倍至2倍。目前,全球有超过230万人患多发性硬化,患病率约为0.03%,我国有超过3万名患者。

  记者了解到,多发性硬化有多个临床分型,80%以上的患者都属于复发型多发性硬化。研究显示,患病15年后,80%多发性硬化患者发生身体功能障碍和(或)认知局限,近半数患者行走困难。但是,目前国外治疗复发型多发性硬化的药物有十多种,我国却仅有一两种,差距巨大。

  以往,一个原研新药从申请到获批再到上市,一般需要几年时间。今年5月,国家公布《第一批罕见病目录》,多发性硬化、戈谢病等121种罕见病被纳入其中。受新政对创新药物、特别是罕见病药物加速上市的激励,罕见病新药的引入由此进入“快车道”。(来源:新金沙平台网址日报 记者:刘欢)

编辑:刘文曦
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